國內精準治療新藥研發井噴發展:三五年內或趕超歐美,精準診斷意義重大
隨著國內創新藥呈現井噴狀態,腫瘤精準治療領域也有大量新藥推出,并不斷與國外先進國家縮小差距。
5月22日,在首屆腫瘤精準治療論壇暨泰吉華中國上市會上,北京大學腫瘤醫院副院長沈琳接受藍鯨財經記者采訪時表示,在精準治療領域,我們跟國際上的差距已經不大了,當然,在一些精準治療創新藥領域,我們還是有一定差距,但這種差距在未來三五年內完全有可能被填平,甚至某些領域會超越歐美。同時,沈琳也強調,在過去的腫瘤精準治療方面,精準檢測重視程度不夠,如今,行業不再滿足于口頭上的精準,更重要是基于精準診斷上的精準治療理念已經被行業重視起來。
惡性腫瘤俗稱癌癥正在不斷威脅人類健康和生命,隨著精準治療的出現讓人類對抗惡性腫瘤看到了曙光。不過,在同濟大學附屬上海東方醫院腫瘤醫學部主任李進看來,惡性腫瘤仍舊是當前嚴重威脅中國人群健康的主要公共衛生問題之一,近十幾年來惡性腫瘤的發病率和死亡率均呈持續上升態勢。腫瘤防治工作任重道遠,更需要全社會共同努力。
而隨著近期眾多新的精準治療藥物的上市,讓國際看到中國在精準治療方面的進步。近期,我國首個獲批的用于治療針對PDGFRA外顯子18突變(包括D842V突變)GIST的精準治療藥物泰吉華(阿伐替尼)上市,不僅讓行業看到了新的中國速度,也讓行業意識到精準診斷的重要性。
在創新藥研發速度方面,中國已經逐步走在世界前列。沈琳表示:“以前我們在腫瘤精準治療的推進過程中,受到很多藥物可及性的要求限制,和國際水平相比是有差距的。但這兩年我覺得這種差距幾乎被填平了,讓全球驚嘆于中國的速度,自從2015年國家新藥審批制度發生變革之后,現在的新藥研發是井噴狀發展,特別在腫瘤精準治療領域。”
不可否認,國內與歐美等精準治療藥物研發較為先進的國家相比還有一定差距,但在沈琳看來,這種差距已經很小,并很快會填平。她表示:“從目前精準治療發展來看,我們跟國際上應該說沒有太大的差別了,如果有一些小的First in class(首創)差距,我覺得也是基本上在一兩年內的時間可以追趕上。特別是針對中國的高發腫瘤,可以說最近五六年來發展的速度是驚人的,我們在肝癌領域,這幾年已經明顯走到世界的前列,食管癌、胃癌的研究,已經慢慢處在世界領先的地位。但是在新藥創新方面還是有一點距離,但是我想這種距離三五年內完全有可能被填平,甚至在某些領域有可能超越。我國家在罕見病或者少見病方面是有非常大優勢的,如果我們能夠抓住這個機遇,基于中國人群的需要去研發,加上現在國內制藥企業和科學界發展迅速,我完全有信心中國在精準治療領域能夠走到國際前列。當然,進一步講,國際前列不前列也不是我們的終極目標,最重要的一點是滿足中國人的需求,這才是最重要的。”
另一方面,精準檢測在腫瘤精準治療領域的重要性被行業重視起來。以胃腸道間質瘤的靶向治療方面,走在所有實體瘤前列,也是臨床精準診斷、精準治療的一個范例,在胃腸道間質瘤精準治療藥物方面有很多,但在PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質瘤治療患者對現有已批準的KIT藥物均不敏感。
“也就是過去精準治療藥物伊馬替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼等幾乎療效等于零,在這樣的特殊腫瘤類型上,阿伐替尼發揮特殊的作用,客觀療效和生存獲益都明顯高,療效超過90%以上,是非常難能可貴的。所以阿伐替尼的出現不僅僅是在胃腸道間質瘤精準治療中提供了很好的藥物,它實際上也是對我們觀念上又一次巨大沖擊。就是我們過去一直在用分線治療,實際上很多情況不科學,在精準醫學時代,應該在精準診斷基礎上依據基因類型不同選擇藥物。”南京金陵醫院腫瘤中心教授秦叔逵表示。
當然,新的技術和藥品的應用也需要醫療體制不斷改革來推進。哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍向藍鯨財經記者表示:“2015年開啟的藥審改革,大大推動了我國新藥上市的速度,新冠疫情期間我們有21個血液腫瘤藥獲批。具體到精準治療檢測方面,動輒數萬元的檢測費用給患者帶來很大負擔,如今很多精準治療藥物已經納入醫保,我建議精準檢測費用也應該納入醫保。甚至可以逐步探索在癌癥這類大病治療領域實施免費治療。”